Agamree: χρήση, δοσολογία, παρενέργειες, προειδοποιήσεις

Το Agamree αποτελεί έναν σύγχρονο γλυκοκορτικοειδή παράγοντα που χρησιμοποιείται στη διαχείριση της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD). Η χορήγηση του αποσκοπεί στη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας και στην επιβράδυνση της εξέλιξης της μυϊκής βλάβης, μέσω αντιφλεγμονώδους δράσης και αναστολής της δραστηριότητας του ανοσοποιητικού συστήματος. Παρατηρείται ότι το Agamree παρουσιάζει ηπιότερες επιπτώσεις στην υγεία των οστών, την ανάπτυξη των παιδιών και τη συμπεριφορά, σε σύγκριση με άλλους γλυκοκορτικοειδείς παράγοντες.

Πώς δρα το agamree

Η δράση του Agamree βασίζεται στη δέσμευσή του με τους γλυκοκορτικοειδικούς υποδοχείς, γεγονός που μειώνει τους φλεγμονώδεις μηχανισμούς του οργανισμού και περιορίζει τη λειτουργία του ανοσοποιητικού. Αν και ο ακριβής μηχανισμός παραμένει υπό διερεύνηση, εκτιμάται ότι το φάρμακο επηρεάζει συγκεκριμένες φλεγμονώδεις οδούς, σταθεροποιεί τις κυτταρικές μεμβράνες και διαθέτει ξεχωριστές ανοσοτροποποιητικές ιδιότητες.

Τι είναι η μυϊκή δυστροφία duchenne

Η μυϊκή δυστροφία του Duchenne αποτελεί σπάνια κληρονομική πάθηση με προοδευτική επιδείνωση, η οποία χαρακτηρίζεται από συνεχή αποδυνάμωση των μυών. Σταδιακά δυσκολεύει την εκτέλεση καθημερινών δραστηριοτήτων στα παιδιά, επηρεάζει την αναπνοή και τη λειτουργία της καρδιάς, και μειώνει το προσδόκιμο ζωής. Η νόσος μεταβιβάζεται γονιδιακά και εμφανίζεται συχνότερα σε αγόρια.

Αποτελεσματικότητα και κλινικές μελέτες

Κατά τη διάρκεια κλινικών μελετών, οι ασθενείς που έλαβαν Agamree διένυσαν κατά μέσο όρο 42 μέτρα περισσότερα στη δοκιμασία βάδισης έξι λεπτών σε σύγκριση με αυτούς που έλαβαν εικονικό φάρμακο, μετά από διάστημα 24 εβδομάδων. Διαπιστώθηκε επίσης βελτίωση στην ταχύτητα βάδισης και στην ικανότητα όρθωσης από το έδαφος.

Συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες

• Έμετος – εμφανίστηκε σε περίπου 17% των συμμετεχόντων υπό θεραπεία και 7% της ομάδας εικονικού φαρμάκου
• Βήχας – 10% (στην ομάδα εικονικού φαρμάκου 3%)
• Σημεία συνδρόμου Cushing – 7% (έναντι 0%)
• Κεφαλαλγία – 7% (ομάδα εικονικού φαρμάκου 3%)
• Ψυχιατρικές διαταραχές – 7% (έναντι 14%)
• Έλλειψη βιταμίνης D – 7% (έναντι 0%)
• Διάρροια – 3% (ίδιο ποσοστό με το εικονικό φάρμακο)
• Αυξημένη όρεξη – 3%
• Ρινική καταρροή ή συμφόρηση – 3% (ίδιο ποσοστό με το εικονικό φάρμακο)

Οι παραπάνω ανεπιθύμητες αντιδράσεις παρατηρήθηκαν σε ποσοστό άνω του 5% των ασθενών που λάμβαναν Agamree σε δόση 2 mg/kg για διάρκεια 24 εβδομάδων.

Πιο σοβαρές παρενέργειες

• Καταστολή της ανοσολογικής άμυνας και αυξημένη ευαισθησία σε λοιμώξεις – σε περίπτωση αύξησης της θερμοκρασίας ή ενδείξεων λοίμωξης απαιτείται άμεση ιατρική αξιολόγηση.
• Αύξηση αρτηριακής πίεσης ή κατακράτηση υγρών.
• Ενδεχόμενες διαταραχές διάθεσης ή αλλαγές στη συμπεριφορά – η εμφάνιση αυτών απαιτεί επικοινωνία με ιατρό.
• Μείωση της οστικής πυκνότητας – μακροχρόνια χρήση ενδέχεται να αυξάνει τον κίνδυνο οστεοπόρωσης.
• Προβλήματα όρασης, όπως εκδήλωση καταρράκτη ή γλαυκώματος.
• Αδυναμία μυών, ιδιαίτερα σε συνδυασμό με ορισμένα φάρμακα ή παρουσία νευρομυϊκών παθήσεων.
• Διαταραχές της κυκλοφορίας του αίματος, συμπεριλαμβανομένης της φλεβικής θρόμβωσης.
• Κατά την περίοδο θεραπείας ενδέχεται να υπάρχει αυξημένη ευαισθησία σε λοιμώξεις όπως ανεμοβλογιά ή ιλαρά – σε περίπτωση επαφής με τέτοιου τύπου λοιμώξεις θα πρέπει να ενημερωθεί ιατρός.

Προειδοποιήσεις

• Η χρήση γλυκοκορτικοειδών μπορεί να επηρεάσει αρνητικά τη λειτουργία του ενδοκρινικού συστήματος, ιδιαίτερα με παρατεταμένη χορήγηση.
• Η καταστολή του ανοσοποιητικού συστήματος αυξάνει την πιθανότητα βακτηριακών, ιογενών, μυκητιασικών ή παρασιτικών λοιμώξεων.
• Τα κορτικοστεροειδή μπορεί να επιφέρουν αύξηση της αρτηριακής πίεσης, κατακράτηση υγρών, μείωση καλίου και ασβεστίου στο αίμα.
• Μπορεί να εμφανιστούν έντονες ψυχικές διαταραχές ή διακυμάνσεις της διάθεσης. Συνήθως τα φαινόμενα αυτά υποχωρούν με μείωση της δόσης ή διακοπή, ωστόσο συχνά απαιτείται επιπλέον θεραπευτική παρέμβαση.
• Η παρατεταμένη λήψη οδηγεί σε μείωση της οστικής μάζας και αυξημένο κίνδυνο καταγμάτων.
• Σε παιδιά, η μακροχρόνια αγωγή ενδέχεται να επιβραδύνει την ανάπτυξη και την ωρίμανση.
• Η χορήγηση εμβολίων με ζώντες εξασθενημένους οργανισμούς δεν συστήνεται κατά τη θεραπεία με Agamree. Συμβουλευτείτε τον γιατρό σας πριν από κάθε εμβολιασμό.
• Σε περίπτωση διακοπής του φαρμάκου, η μείωση της δόσης θα πρέπει να γίνει σταδιακά, προκειμένου να αποφευχθεί σοβαρή έκπτωση της λειτουργίας των επινεφριδίων.
• Το σκεύασμα μπορεί να αυξήσει τις συγκεντρώσεις γλυκόζης αίματος και να καταστήσει εντονότερη την πορεία του σακχαρώδους διαβήτη.
• Σε άτομα με ορισμένες παθήσεις θυρεοειδούς ίσως απαιτηθεί τροποποίηση της δοσολογίας.

Πληροφορίες πριν από τη λήψη του φαρμάκου

Σε περίπτωση υπερευαισθησίας στη βασική δραστική ουσία (βαμορολόνη) ή σε οποιοδήποτε άλλο έκδοχο του σκευάσματος, η χορήγηση του Agamree αντενδείκνυται.

Κύηση

Γυναίκες σε αναπαραγωγική ηλικία ή κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης θα πρέπει να συζητήσουν εκτενώς με τον γιατρό τους τη λήψη του φαρμάκου. Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα σχετικά με τη χορήγηση του Agamree κατά την κύηση, και οι κορτικοστεροειδείς παράγοντες χορηγούνται σε έγκυες μόνο μετά από στάθμιση του οφέλους έναντι του κινδύνου. Η χρήση υψηλών δόσεων δύναται να προκαλέσει καταστολή των επινεφριδίων του νεογνού, το οποίο και χρειάζεται να παρακολουθείται.

Θηλασμός

Απουσιάζουν πληροφορίες αναφορικά με τη διέλευση του Agamree στο μητρικό γάλα, ενώ γνωρίζουμε ότι άλλοι κορτικοστεροειδείς παράγοντες εκκρίνονται σε αυτό και ενδέχεται να επηρεάσουν την ανάπτυξη ή την υγεία του βρέφους. Πριν από τη λήψη του σκευάσματος κατά τη διάρκεια του θηλασμού, πρέπει να εκτιμηθεί προσεκτικά η αναγκαιότητα της θεραπείας και η σημασία του θηλασμού.

Οδηγίες χορήγησης του agamree

• Λαμβάνετε το φάρμακο την ίδια ώρα κάθε ημέρα, κατά προτίμηση μαζί με φαγητό.
• Ανακινήστε καλά το φιαλίδιο για περίπου 30 δευτερόλεπτα πριν τη λήψη της δόσης.
• Χρησιμοποιείτε αποκλειστικά τη δοσομετρική σύριγγα που συνοδεύει το προϊόν.
• Μετά το πρώτο άνοιγμα του φιαλιδίου, απορρίψτε κάθε ποσότητα σιροπιού που παραμένει μετά από 3 μήνες.
• Η διακοπή του φαρμάκου πρέπει να γίνεται μόνο μετά από συνεννόηση με τον γιατρό σας, συχνά με σταδιακή μείωση της δόσης.

Δοσολογία

Η συνήθης ημερήσια δόση Agamree είναι 6 mg ανά κιλό σωματικού βάρους, που λαμβάνεται από το στόμα μία φορά την ημέρα, με μέγιστη ημερήσια δόση τα 300 mg (για ασθενείς με βάρος άνω των 50 κιλών).

• Σε περιπτώσεις ήπιας ή μέτριας ηπατικής δυσλειτουργίας, η ενδεικνυόμενη ημερήσια δόση είναι 2 mg ανά κιλό (μέγιστο τα 100 mg, για βάρος άνω των 50 κιλών).
• Κατά τη συγχορήγηση με ισχυρούς αναστολείς του ενζύμου CYP3A4, η δόση διαμορφώνεται σε 4 mg ανά κιλό ημερησίως (έως 200 mg όταν το σωματικό βάρος υπερβαίνει τα 50 κιλά).
• Όταν η θεραπεία υπερβαίνει τη μία εβδομάδα, συστήνεται βαθμιαία μείωση της δόσης και όχι απότομη διακοπή.

Το φάρμακο διατίθεται υπό μορφή πόσιμου εναιωρήματος με περιεκτικότητα 40 mg/ml.

Αλληλεπιδράσεις με άλλα φάρμακα

Άλλα θεραπευτικά μέσα, όπως μη συνταγογραφούμενα φάρμακα, συμπληρώματα διατροφής ή φυτικά σκευάσματα, ενδέχεται να τροποποιήσουν τη δράση του Agamree ή να αυξήσουν τον κίνδυνο παρενεργειών. Πληροφορήστε τον θεράποντα ιατρό για όλες τις θεραπείες που λαμβάνετε – ιδιαιτέρως εάν χρησιμοποιείτε ισχυρούς αναστολείς CYP3A4 (π.χ. αντιμυκητιασικά σκευάσματα με δραστική ουσία ιτρακοναζόλη), καθώς ο συνδυασμός τους με Agamree πιθανόν να αυξάνει τα επίπεδα της δραστικής ουσίας στο αίμα.

Φύλαξη

• Το φιαλίδιο που δεν έχει ανοιχτεί πρέπει να φυλάσσεται σε θερμοκρασία δωματίου (20–25°C), στη συσκευασία του κατασκευαστή.
• Μετά το άνοιγμα, να διατηρείται στο ψυγείο (2–8°C) σε κάθετη θέση.
• Δεν επιτρέπεται η κατάψυξη του προϊόντος.
• Κάθε αχρησιμοποίητη ποσότητα εναιωρήματος να απορρίπτεται 3 μήνες μετά το άνοιγμα του φιαλιδίου.

Σύνθεση

Δραστικό συστατικό: βαμορολόνη

Έκδοχα: μονοϋδρική κιτρική οξύ, φωσφορικό νάτριο, γλυκερόλη, υδροχλωρικό οξύ (για ρύθμιση pH), αρωματική ουσία πορτοκαλιού, βενζοϊκό νάτριο, σουκραλόζη, καθαρό νερό, ξανθανικό κόμμι.